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病毒载体的分类
基因治疗的原则主要是将遗传物质通过有效手段导入患者体内，使其对某种疾病产生治疗效应;不断深入探索肿瘤发生过程的分子机制。2022-01-10
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基因替代治疗目前尚在临床试验中
目前，无义突变通读治疗药物PTCl24和外显子51跳跃治疗药物Eteplirsen已经美国食品与药品管理局批准有条件上市。2022-01-10
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基因编辑治疗目前尚处于细胞和动物实验阶段
大型哺乳动物模型是从小鼠模型跨越至人类患者的桥梁。2022-01-10
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目前DMD基因编辑的内切酶应用
CRISPR／Cas9系统是继大范围核酸酶、锌指核酸酶、转录激活因子样效应物核酸酶后，操作更简便、效率更高、成本更低、应用范围更为广泛的基因编辑工具。2022-01-10
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机体对腺相关病毒衣壳蛋白的T细胞免疫反应
由于腺相关病毒介导的微小基因替代治疗的动物实验（犬模型）取得了较好的效果，经美国食品与药品管理局批准。2022-01-10
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腺相关病毒载体广泛应用
相关病毒载体可以全身系统给药且广泛转染至骨骼肌和心肌，不同血清型对组织的转染能力各异，其中AAV9可更好地转染至心肌细胞。2022-01-10
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外显子跳跃药物的临床试验
2007和2010年进行的细胞和动物实验结果显示，肽缀合的吗啉代寡聚物（PPMO）较PMO具有更强的稳定性和细胞内转导效率[有望进一步提高治疗效果。2022-01-10
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Eteplirsen的Ⅲ期临床试验
在已公布的Drisapersen相关临床试验中，对300余例Duchenne型肌营养不良症患儿的疗效进行观察，经皮下注射给药，剂量6mg／（kg·周）心2022-01-10
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外显子跳跃治疗的应用
DMD基因突变可以导致Duchenne型肌营养不良症或Becker型肌营养不良症（BMD），后者临床症状轻微，预后相对较好。2022-01-10
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PTCl24的Ⅲ期临床基因治疗试验
PTCl24是目前研究较多的无义突变通读治疗药物，为一种口服药物，最初经高通量药物筛选鉴定并由美国PTC Therapeutics公司研发获得可通过与核糖体亚基的结合。2022-01-10
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大会时间：2026/03/05
