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无义突变通读治疗正式进入临床试验
1979年，Spithill等73发现氨基糖苷类抗生素可以抑制酵母细胞无义突变导致的表型，通过诱导对提前出现的终止密码子的通读，从而抑制无义突变引起的翻译异常终止。2022-01-07
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无义突变通读的治疗
Duchenne型肌营养不良症（DMD）是X连锁隐性遗传性致死性肌肉病，发病率15．90～21．90／10万新生活产男婴，致病基因是定位于染色体Xp21的DMD基因。2022-01-07
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病毒性载体的划分与应用
通常将载体划分成病毒性与非病毒性两类。病毒性载体 逆转录病毒是目前常用的病毒载体。2022-01-07
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未来基因治疗领域的主要挑战事项
骨形成蛋白ＢＭＰ来源于ＴＧＦ超家族，是一组具有类似结构的高度保守的功能蛋白 ，能够诱导骨和软骨的形成，是目前的研究热点。2022-01-07
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目的基因的各种应用
目的基因是指通过转染的方法使细胞获得不同生物学行为的基因。2022-01-07
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基因治疗如何选择靶细胞
基因治疗中首先要考虑如何选择靶细胞，这与最终的疗效有着紧密的联系。2022-01-07
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基因治疗骨关节病的应用
骨关节病是骨骼肌肉系统疾病中最常见的疾病之一，随着人类平均寿命的逐渐增长，其患病率也逐渐增加2022-01-07
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载体修饰———携带特异性启动子
为了减少不良反应发生，转染须是特异性的，要避免转染到其他非靶细胞和器官。2022-01-07
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肾脏基因治疗现状
肾脏解剖位置较深，组织细胞多样性以及解剖结构复杂，导致肾脏基因治疗相对滞后。2022-01-07
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胱氨酸尿症的遗传学基础
胱氨酸尿症是以一种尿胱氨酸重吸收障碍为特点的常染色体隐性遗传病。2022-01-07
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大会时间：2026/03/05
