监管体系与政策挑战聚焦于临床试验审批与数据透明性。我国要求干细胞临床研究需通过国家备案和伦理审查，CiPSC移植试验即遵循此流程。国际协作方面，封装材料需符合各国标准，例如欧洲药品管理局强调生物相容性，而美国FDA更关注长期稳定性，标准差异可能阻碍技术推广。长期随访机制需完善以监测迟发性副作用，尽管《人体器官移植条例》要求数据上报，但实际操作中仍存在缺失，需结合单细胞测序等技术提升监控精度。这些监管挑战凸显了建立国际统一标准的必要性，同时也对数据共享和长期监测提出了更高要求。
 

PIOs治疗T1DM虽展现出巨大潜力，但其临床转化仍存在多项尚未解决的关键问题。首先，PIOs的功能成熟度与天然胰岛相比仍有显著差距。尽管三维培养体系联合生长因子可诱导多能干细胞分化为β样细胞，但体外生成的PIOs常表现为胰岛素分泌量不足或葡萄糖响应延迟，提示其表观遗传修饰与代谢通路尚未完全成熟。此外，移植后血管化不足导致移植物缺氧坏死的问题仍未彻底解决，目前研究多依赖血管内皮生长因子局部递送，但长期应用可能诱发异常血管增生，需探索更精准的促血管化策略。其次，免疫排斥与长期安全性问题亟待突破。尽管基因编辑技术通过敲除MHC-I类分子或过表达PD-L1可降低PIOs的免疫原性，但在灵长类动物模型中仍观察到移植后T细胞介导的慢性排斥反应，提示需进一步优化免疫调节方案。
 

出自《胰岛类器官治疗1型糖尿病：前沿探索与临床应用》作者陈枕枕，宋小平，王雅洁。