基因治疗的前提,需要将遗传物质传递到宿主细胞,以纠正功能失调的基因或编码成治疗蛋白。基因治疗通常针对单因素变性疾病,目前大量临床试验数据表明,基因治疗在眼科多因素变性疾病中发挥作用,如糖尿病性视网膜病变和ARMD。眼睛作为基因治疗的靶器官,其优势有以下几点:（1）可以进行局部治疗而不是静脉注射,可以最大限度地减少基因载体的全身吸收,一旦被感染,眼部免疫相关机制会限制引发不必要的全身反应。（2）由于眼睛体积小,极少量的载体浓度足以达到基因治疗的水平。（3）眼部的局部解剖,显示出高度的生理分隔,使特定的细胞群体容易成为治疗目标。（4）光学介质的透明性使得眼科相关检查如视网膜电图、光学相干断层扫描、荧光素钠眼底血管造影等易于进行评估。
 

基因治疗NAMD可以提供长期持续表达抗VEGF作用的蛋白质。这种治疗方式中,遗传信息的传递需要病毒作为载体。 目前用于眼基因治疗的临床试验中常用的病毒载体 包括腺病毒、腺相关病毒载体,即细小病毒家族的小单链DNA病毒,以及逆转录病毒家族中的慢病毒,即RNA病毒。这两类病毒都可以转染非分裂细胞,但腺病毒及AAV载体转染细胞是不整合的,而LV载体可将外源基因整合到宿主细胞基因组中,具有更大的转基因能力。在成功转染后,靶细胞转录并将病毒携带的遗传物质转化为治疗蛋白,发挥治疗的作用。
 

出自《基因治疗湿性年龄相关性黄斑变性的研究进展》作者张依,王文俊,杨安怀.