AA8载体介导的抗人VEGF抗体片段2021-12-16 09:38:56
Liu等在表达人VEGF的转基因小鼠中建立Ⅲ型CNV,通过视网膜下注射不同剂量的 AA8载体介导的抗人VEGF抗体片段（AAV8-antiVEGFfab）,可以观察到 AAV8-antiVEGFfab的抗血管生成及抗血管渗透的作用。研究结果表明,小鼠眼部注射≥1×107基因拷贝数（gene copy,GC）的AAV8-antiVEGFfab 比无载体注射可显著地减少视网膜新生血管（neovascular,NV）的区域,剂量依赖反应可以被观察到,≤3×107 的GC可轻度地减少视网膜新生血管,≥1×108的GC可减少 50％ NV,3×109 或 1×1010的GC可几乎完全消除NV。 这项研究强烈地支持在 NAMD 患者中开展视网膜下注射AAV8-antiVEGFfab的临床试验。AAV8-antiVEGFfab目前也被Regenxbio公司赞助的Ⅰ期临床试验（NCT03066258）作为研究目标,他们正在评估AAV8 - antiVEGFfab（RGX- 314） 的安全性和耐受性,RGX-314是一种编码可溶性抗VEGF蛋白的AAV8载体的药物。 RGX-314旨在对抗因眼睛中形成的NV而引起视力的丧失,从而减少对抗VEGF药物注射频率的需求。该研究中纳入18例晚期NAMD患者,分别接受3种不同剂量的基因治疗。 从Regenxbio公司公布的Ⅰ期临床试验的中期数据可以看出,基因疗法RGX-314在所有剂量下都是安全且耐受良好的,所有三组的蛋白质表达水平均呈剂量依赖性增高,抗VEGF药物的注射频率也呈剂量依赖性减少。
出自《基因治疗湿性年龄相关性黄斑变性的研究进展》作者张依,王文俊,杨安怀.
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