SERCA2a治疗HF的临床研究2021-12-17 09:17:27
CUPIDⅡb基于以上研究的基础, 对于AAV1.SERCA2a治疗方法又进行了Ⅱb期的临床研究,在该研究中治疗了243例中重度HF且反复住院或者近期住院的患者,并随机分为了基因治疗组（121例）与安慰剂组（122例）。与上述临床研究不同的是,该研究以事件的发生情况作为研究的指标,主要指标为从治疗到HF复发的时间和HF复发住院次数,次要指标为从终末事件的发生次数（全因死亡、心脏移植和植入循环辅助设备）及治疗后到终末期事件发生的时间。安全性:虽然在试验中安慰剂组与AAV1.SERCA2a组各发生死亡事件20例（11.2％）与25例（14.6％）,但是两组患者在各种原因导致的死亡发生情况上（泵衰竭、猝死、心律失常和卒中）并无统计学差异。
有效性方面:与Ⅰ期及Ⅱa期临床研究不同的是,AAV1.SERCA2a治疗组与安慰剂组比较并未显示出更好的治疗效果,在中位时间随访18个月后,主要指标（HF住院）及终末期事件在两组之间没有差异。由此可见,该研究结果与Ⅰ期及Ⅱa期的研究结果迥异,对于AAV1.SERCA2a治疗 HF 的有效性带来了质疑。SERCA2a基因Ⅱb期研究表明,其在治疗HF方面并不能改善患者HF发作与最终的结局,该结果与前期临床研究效果不同,但是在前期的研究中主要的评价指标为心脏超声[射血分数（EF）值]与试验室检测指标（NT-proBNP）,该类指标的改善往往比临床症状及临床事件的改善更加灵敏。因此在Ⅱb期的SERCA2a 基因研究中,是否由于患者本身病情较重,基因的剂量不足,或者患者 AAV1. SERCA2a中和抗体的产生导致了试验未出现阳性的结果还有待确认。
出自《心力衰竭基因治疗临床试验研究进展》作者阳文龙,邹松,崔凯军.
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