2016年Hammond等报道了将Ad5编码的AC6基因（Ad5. hAC6）通过冠状动脉内给药的方式注入HF患者（EF≤40％ ）的心肌细胞内,以验证该方法安全性及有效性的Ⅱ期临床试验。在该试验中将56例患者按照1 ：3的比例随机分组（基因治疗组42例,安慰剂组14例）,并在治疗后的4周和12周评价患者的运动耐量、EF值、左心室压最大上升速率（+dP/dt）及左心室压最大下降速率（-dP/dt）。
 

安全性方面:在研究中两组患者均有不良事件发生（HF住院或死亡）,但是两组比较并无统计学差异。有效性方面:基因治疗组与安慰剂组比较,患者的运动耐量无显著差异（4周时P=0.27,8周时P=0.47）。基因治疗组患者的EF值在治疗4周后较安慰剂组患者有所上升（P＜0.04）,然而到12周时两组患者EF值又无统计学差异（P=0.16）。

在治疗4周后,基因治疗组患者的-dP/dt较安慰剂组有所改善（P＜0.03）,但是+dP/dt无显著区别。在住院率方面,基因治疗组患者的住院率为9.5％,而安慰剂组的住院率为28.6％（P=0.1）。该研究结果表明Ad5.hAC6可以在短期内改善患者的心功能指标（EF值）,并且与安慰剂组比较有改善患者住院率的趋势（9.5％ vs28.6％ ,P = 0.1）,但是因为腺病毒的转基因表达是短期的,所以治疗效果是否持久以及能否改善患者的生活质量与症状还需要进一步研究。对此,研究者正在计划进行Ⅲ期临床试验。由于免疫激活,腺病毒载体的重复应用是不切实际的,因此克服其短暂表达的方法仍有待探索.
 

出自《心力衰竭基因治疗临床试验研究进展》作者阳文龙,邹松,崔凯军.