总体而言，药物研发始终以“有效性“与“安全性“为核心导向。在明确了四类药物在药动学、药效学及安全性层面的特性后，各类药物面临的关键挑战可概括如下：对于小分子药物来说，当前建立了一套较为完善的药动学、药效学以及安全性的优化评价体系，研发重点在于探索新策略与新方法，以推动小分子药物研发的进一步发展。对于蛋白质药物来说，关键在于蛋白质能够在机体内维持稳定存在的状态，并可靠地与特定的靶点结合以切实发挥药效，因此要求其具备优良的稳定性、低免疫原性以及良好的分布特性。
 

对于核酸药物，其治疗的核心在于将核酸药物靶向递送到特定的组织和细胞，并且在其降解或者清除前完成治疗使命。这既需要适配的递送体系以达成精准递送目标，也要求核酸药物自身拥有良好的稳定性与低免疫原性。对于细胞药物，其需要比较好地迁移到受损的组织或者肿瘤部位发挥作用，这就需要细胞药物和机体的免疫排斥尽可能低，并且细胞药物可以根据需求迁移到特定的组织中。
 

出自《化学修饰内源性物质的成药性研究》作者：袁涛, 肖苏龙, 周德敏。