基因治疗的基本概念和发展历程2021-12-17 10:38:22
2020年10月7日，2020年诺贝尔化学奖授予两位女性科学家，以表彰其“发现了基因编辑技术中最有力的工具之一: CＲISPＲ/Cas9 基因剪刀”。诺贝尔委员会在官方颁奖词中表示: “借助这些技术，研究人员可以非常精准地改变动物、植物和微生物的DNA。CＲISPＲ/Cas9 基因剪刀彻底改变了分子生命科学，为植物育种带来了新机遇，有望催生创新性癌症疗法，并可能使治愈遗传性疾病这一人类梦想美梦成真。”尽管CＲISPＲ/Cas9 技术尚未完全转化为临床应用。但自2016年至今，已有7种基因治疗产品陆续在欧美获批，包括三种嵌合抗原受体 T 细胞（ CAＲ-T）和四种治疗单基因疾病的产品（ β-地中海贫血、罕见视觉缺失、脊髓性肌萎缩和原发性免疫缺陷）。基因治疗从科学、技术到创新方面，均呈快速迭代式发展，未来基因治疗有望成为多种疾病的主要治疗手段。基因治疗是将外源性遗传物质通过多种方法转移到靶细胞中，治疗特定疾病。因此，基因治疗的三要素包括靶细胞、核酸和转移方法。靶细胞包括生殖细胞和体细胞。基因修饰后的生殖细胞（ 精子或卵子） 具有向子代传递的能力，存在巨大伦理风险。而体细胞则不会发生子代传递，适合个体患者的治疗① 。核酸是通过载体（如病毒） 把目标基因导入靶细胞，目前有两种方式:体外，采集患者干祖细胞，体外导入携带基因片段的载体，使其与细胞中染色体发生部分融合，回输修饰后的干祖细胞发挥治疗作用;（2）体内，局部注射携带基因片段的载体至（长寿的） 有丝分裂后期或缓慢分裂的细胞中，缓慢释放目的基因达到治疗目的。
出自《基因治疗产品的开发现状与挑战》作者徐应永.
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