已批准的基因治疗产品2021-12-20 09:08:59
2020年4月，全球已有至少14个基因治疗产品经监管部门批准。2003年10月，中国食品药品监督管理总局（CFDA）批准 Gendicine（今又生）用于头颈部鳞癌的治疗，成为全球首个正式获批的基因治疗产品。Gendicine由5型腺病毒作为载体，将p53抑癌基因通过瘤内注射，转入肿瘤细胞内发挥抗肿瘤活性。支持Gendicine注册的是在中国国内开展的一系列临床II期研究，如一项对Gendicine联合放疗vs． 放疗（20 ∶22）治疗头颈部鳞癌的临床研究中，治疗完全反应率（CＲ）分别为 59％ vs． 22％ （p = 0.016），有效率①均为100％。但是，由于Gendicine在获批前仅纳入135例患者且均以中文发表临床数据，缺乏三期研究且研究设计存在瑕疵②，国际上对首个基因产品的疗效和安全性充满质疑。2018 年，总结Gendicine上市12年的临床数据，据报道超过30 000例患者（50个国家/地区）接受Gendicine治疗，大多为超适应证使用。2012年10月，欧洲药品管理局（EMA）批准Glybera用于脂蛋白脂酶缺乏（LPLD）的治疗，这是西方第一个获批的基因治疗产品。Glybera由荷兰 UniQure公司开发，以腺相关病毒（AAV）作为载体，通过肌内注射治疗。LPLD 是一种罕见病，患病率约 0． 02 /万人，临床风险为高甘油三酯导致的致命性胰腺炎。Glybera 的获批是基于三项小样本研究（27例患者） ，最初研究疗效终点设为高甘油三酯（禁食时）的下降水平，后调整为餐后乳糜水平。Glybera的获批历经 3 年，EMA 最终认为Glybera可以减缓LPLD患者胰腺炎的病程而给予批准。
出自《基因治疗产品的开发现状与挑战》作者徐应永.
上一篇： 基因治疗疾病，是真正的“直奔”
