基因治疗产品的一般概况2021-12-20 09:18:33
2019年5月，FDA批准Zolgensma用于2岁以下的脊髓性肌萎缩（SMA）患者治疗。Zolgensma由AveXis（属诺华）公司开发，AAV9作为载体递送人运动神经元（SMN1）基因至患者运动神经元，发挥治疗作用。SMA是一种常染色体隐性遗传病，95％患者存在SMN1基因纯合子缺失或突变，导致运动神经元发育异常，绝大多数在2岁前死亡或需要呼吸机辅助。支持获批的临床研究:（1）STAＲT研究（ 已完成） 。临床I期，单臂剂量递增，入组15例患者（ 低剂量:3;高剂量: 12），单次给药随访24个月患者均存活。低剂量组1例患者需要呼吸机辅助，12例高剂量组中有9例可以独坐超过30秒，2例可以行走。（2）STＲ1VE研究（ 进行中）。多中心三期研究共22例（ ＜6个月） ，研究终点为18个月时独坐≥30 秒和EFS。2020年7月，FDA批准Tecartus用于难治或复发性套细胞淋巴瘤成年患者。Tecartus由KitePharma（ 属Gilead）公司开发，是一种靶向CD19的CAＲ-T细胞疗法。支持Tecartus获批的是一项单臂临床二期研究，60例可评估患者中的OＲＲ为87％，Cr为62％ 。除表1中列出的基因治疗产品外，仍有数个产品在不同国家获批，包括Ｒexin-G在菲律宾获批用于胰腺癌;Neovasculgen在俄罗斯获批用于外周动脉疾病; Oncorine（ 上海三维生物）在中国获批用于鼻咽癌; Spinraza（Biogen） 在美国、加拿大、日本和巴西获批治疗SMA; Zalmoxis（ MolMed S．p．A） 在欧洲获批用于白血病。
出自《基因治疗产品的开发现状与挑战》作者徐应永.
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