复发难治性B-ALL患者治疗方案的优化与争议2025-09-16 08:24:49
基于上述背景，当前的研究重点已从单一疗法的比较转向探索联合治疗策略的优化。本文系统梳理了CAR-T细胞疗法与HSCT联合应用的潜在协同效应，旨在为传统移植技术与前沿免疫治疗的有机结合提供新思路。这种创新性的治疗模式有望突破现有治疗瓶颈，为血液系统恶性肿瘤患者带来更优的临床预后。在B-ALL中，HSCT预后通常与移植前的缓解状态相关，未达CR的挽救性移植在成人及儿童r/rB-ALL患者中均表现为高复发率和不良长期生存。通过单纯化疗使难治患者在移植前达到CR具有挑战性。CAR-T细胞疗法已被证实能有效诱导难治性B-ALL患者达到CR，对TP53突变和髓外侵犯等复杂情况同样有效。尽管CAR-T细胞疗法在难治性或复发性白血病患者中能够获得较高的初始缓解率，但临床数据显示其中位无事件生存期仅为6.1个月，中位总生存期也仅达到12.9个月，且治疗后的复发问题仍然突出，而肿瘤负荷较高的患者群体的临床结局更不理想。HSCT作为CAR-T细胞治疗后的巩固治疗，可减低疾病复发率，但其生存获益目前仍存在一定的学术争议。
在r/rB-ALL治疗领域，纪念斯隆-凯特琳癌症中心开展的一项Ⅰ期临床试验报道了接受19-28zCAR-T细胞疗法的患者随访结果。该研究共纳入53例成人患者，其中44例（83％）达到CR。在这44例缓解患者中，有17例（39％）后续接受了异基因HSCT。研究显示，在达到微小残留病阴性的患者中，接受allo-HSCT与未接受移植者的EFS和OS差异无统计学意义。
出自《造血干细胞移植与ＣＡＲ－Ｔ细胞治疗新模式的探索与实践》作者黄玥， 胡永仙，黄河。
