造血干细胞移植在自身免疫病治疗中的长期疗效评估2025-09-17 08:37:35
HSCT目前已在MS、SSc、SLE等疾病中显示长期缓解效果。早在2009年一项研究共纳入50例难治性SLE患者，研究中，患者的外周血干细胞在体外通过CD34+免疫选择富集后冷冻保存，随后在经过环磷酰胺和抗胸腺细胞球蛋白治疗后重新输注。结果显示，5年总生存率为84％，5年无病生存率为50％。此外，SLEDAI评分、抗核抗体、抗dsDNA抗体、补体以及调整后的肺一氧化碳弥散量均显著改善，肾功能保持稳定。一名16个月男婴因DOCK8基因缺陷导致Treg功能受损，打破免疫耐受，引发B细胞自身反应性及SLE。在接受HSCT后发现补体水平、ANA及抗dsDNA抗体逐渐正常化，随访12个月无自身免疫或感染复发。自体HSCT在MS中的37项研究共同表明，其对复发缓解型MS患者效果显著，可长期缓解症状和并发症，但在进展型MS患者中效果较差，可能与PMS患者中枢神经系统内的炎症活动较低有关。在SSc中，HSCT与环磷酰胺治疗相比，显著改善皮肤厚度和肺功能，长期生存获益明显，迄今为止，HSCT已经成为一种治疗SSc的常规选择。
诱导多能干细胞是通过对体细胞（如皮肤成纤维细胞）进行重编程，使其重新获得多能性的一种干细胞技术。在自身免疫病中，iPSC可分化替代因自身免疫攻击而丧失的功能性细胞，例如分化为少突胶质前体细胞，促进髓鞘再生，保护轴突免受炎症损伤，进而治疗MS。同时，iPSC还可分化为Tregs和耐受性DCs，产生免疫调控功能。但是由于其安全性（致瘤风险）、功能稳定性、成本问题，目前还需要更多研究来推动临床应用。
出自《风湿免疫病的细胞治疗进展》作者尹张奕，魏莹莹，钟继新。
