脐带血干细胞在先天性心脏病治疗中的应用探索2025-09-22 08:28:09
2015年，Shuta等首先开展了CHD的干细胞治疗，对HLHS姑息手术后患者行经冠脉内输注自体CDC的TICAP试验，评估经冠状动脉内输注自体CDC在HLHS患儿中的安全性和初步疗效。研究纳入14例接受分期手术的HLHS患儿，7例患者接受CDC治疗，结果显示CDC治疗组在术后3个月右室射血分数显著改善，且效果持续至18个月随访期。同时伴随体细胞生长加速、心衰状态减轻及非计划导管介入减少。安全性方面，CDC输注未引发严重不良事件或肿瘤形成。后续三年随访研究进一步证实了CDC治疗的长期效益，CDC治疗组RVEF仍显著优于对照组，脑钠肽水平更低，且体细胞生长和心室-动脉耦联效率更优。此外，亚组分析表明，年龄较小及基线RVEF较低的患儿获益更显著，提示CDC的修复潜力可能与Exo促进未成熟心肌细胞增殖能力相关。表明CDC治疗HLHS安全可行，且能长期改善右心功能、促进生长并减少并发症。随后该团队进一步设计了PERSEUS试验，纳入41例接受二期或三期姑息手术的单心室患者，随机分为CDC治疗组与对照组。结果显示，CDC治疗组在3个月时心脏功能显著优于对照组，且延迟输注CDC的对照组患者在3个月内同样表现出功能改善。长期随访（中位时间5年）表明，CDC组的生存率显著高于对照组，且HF、不良事件和导管干预的发生率显著低于对照组。
该团队已启动Ⅲ期多中心试验，以验证该疗法的广泛适用性。Harold等开展了脐带血干细胞治疗HLHS的开放标签、前瞻性、非随机I期临床试验，经过筛选总共有10名患者参加试验，在HLHS患者行双向Gleen手术期间将自体MNC直接肌内注射到右心室心肌中，无患者术后死亡，有1例实验相关的不良事件，注射部位出现心外膜出血，行简单缝合止血。
出自《脐带血干细胞在先天性心脏病领域的应用进展》作者彭梓睿，袁海云，刘晓冰。
