干细胞治疗先天性心脏病右心室功能不全的临床研究进展2025-09-22 08:29:47
该队列6个月内未表现出任何重大的安全问题，术后6个月随访三尖瓣环缩术收缩期位移为（8.00±0.93）mm，右心室面积变化分数为（44.88±6.58）％，体重增长良好。在早期随访期间，MNC治疗患者的右室面积变化分数和体重百分位数相对于对照组有所改善，表明MNC治疗具有有益效果。接受治疗的患者没有出现实验干预相关的心律失常、肿瘤或心肌缺血的证据。该临床试验表明MNC经心外膜直接注射到右心室心肌中是安全可行的。尽管有1例病人在接受MNC治疗后3个月因坏死性小肠结肠炎接受择期结肠造口术后死亡，但研究人员确定与使用MNC治疗无关。遗憾的是，该课题组暂未公布长期随访结果。
Brizard等报道了一项针对HLHS患儿的Ⅰ期临床试验，验证10例患者在Norwood手术期间接受经冠状动脉输注自体MNC治疗的安全性与可行性。结果显示，所有患者均未发生与细胞治疗直接相关的严重不良事件，但试验期间死亡3例，均因HLHS固有高风险并发症导致，与细胞治疗无关。术后心脏磁共振成像显示，接受治疗的5例HLHS患儿RVEF和每搏输出量指数显著高于历史队列，提示MNC治疗有效。所有7例存活至二期手术的患儿右心室功能正常。Patrick等开展了Ⅰ期临床试验，纳入10例三尖瓣下移畸形患者中位年龄为11.9岁 （四分位距3.9~14.6），在Cone术中心肌注射骨髓单个核细胞至右心室，干细胞治疗组术后6个月右心室FAC和LVEF显著改善，提示干细胞治疗可能通过旁分泌效应或心室协同作用增强Cone术后心功能。
出自《脐带血干细胞在先天性心脏病领域的应用进展》作者彭梓睿，袁海云，刘晓冰。
