生长因子基因治疗SCI的研究现状及前景2021-12-21 09:18:13
目前对SCI的基因治疗还尚处研究阶段。最早研究来源于Tuszynski等的研究，将NGF外源性基因成功修饰雪旺细胞，移植治疗SCI损伤区域，检测到NGF在SCI损伤区域持续稳定的表达，促进SCI后神经再生。同年，Tuszynski等研究证实，使用逆转录病毒构建重组NGF基因载体，并转染成纤维细胞后再次移植到SCI损伤区域，1年后植入的细胞仍然存活，并大量表达NGF，促进SCI神经生长之后，他们使用相同的技术进一步验证了NGF基因治疗技术，研究发现1年多后仍可用RT-PCR的方法检测到NGFmRNA的持续表达，通过电镜、免疫组化技术进一步证实并发现了神经有不同程度的生长。近几年，除了将NGF作为目的基因治疗SCI外，对其他生长因子的研究也越来越多。Senut等研究表明，将神经营养素-3基因修饰成纤维细胞移至SCI，脊髓内检测并表达神经营养素-3，促进神经与轴突的生长。Ellis等研究证实将血小板源性生长因子基因修饰干细胞移植治疗SCI，可以有效促进SCI后功能修复。其中，BDNF现在正进行转基因治疗脊髓损伤的临床研究。生长因子基因治疗SCI仍处在探索阶段，所以尚有一些问题需要进一步解决。①目的基因的单一作用。现阶段SCI的研究以单一的NTFs基因为主，而单一的基因治疗还无法完全解决SCI，且相关机制不明。②载体的选择。病毒和非病毒基因技术还不完善，基因治疗技术的安全性和转染率还无法得到保障，这一问题不仅对SCI，也是 对CNS治疗的一个难题。③ 免疫排斥反应。尽管CNS一直被认为有一定的免疫豁免性，但完全的免疫特免器官是不存在的，SCI对生长因子基因治疗仍然存在一定的免疫排斥反应。④受体细胞的NTFs基因表达能力，受体细胞在脊髓内的成活和NTFs基因持续表达问题。
虽然生长因子基因治疗SCI还有许多问题亟待解决，但是不能否认生长因子基因治疗技术具有广阔的临床应用前景。未来如果可以进一步探讨 NTFs基因在SCI中的相关机制与作用，同时采用多种NTFs基因联合治疗，生长因子基因治疗技术极有可能成为解决SCI这一临床难题的主要手段。综上所述，随着越来越多研究发现和实验的证实，生长因子基因治疗技术将会成为一个新型研究技术，未来为临床上的SCI治疗提供有力的理论基础，也必然会在SCI的治疗中得到更深入的发展。可以预见，SCI瘫痪患者重新站起来的愿望将有可能成为现实。
出自《生长因子基因治疗脊髓损伤的研究现状及其应用前景》作者陈敏，毛怡雯，朱思品.
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