2022年Locatelli等在《NewEnglandJournalofMedicine》上发表了改进药物HGB-207针对TDT患者的Ⅲ期临床试验结果。结果显示，在所有符合评估标准的患者中，有91％达到了至少12个月脱离输血依赖。12岁以下的患者中，有86％达到了这一标准。治疗后，患者的平均血红蛋白水平达到了11.7g/dL，中位数为8.7g/dL。摆脱输血以后，患者的铁过载标志物降低，部分患者在治疗后停用了铁螯合治疗。在安全性方面beti-cel副作用主要为清髓相关，且可控，最常见的不良反应包括血小板减少和中性粒细胞减少，但没有观察到长期的安全问题，如癌症或严重感染。
 

总体而言，beti-cel的临床研究取得了令人满意的结果，为异基因干细胞移植提供了有前景的替代方案。2019年beti-cel获欧盟附条件上市许可，2022年获FDA批准，成为治疗TDT的里程碑式疗法。我国基因增补疗法已逐步赶上欧美技术水平，2024年5月，本导基因团队开发了一种新型慢病毒载体，用于治疗β-地贫。相较于蓝鸟公司的产品，该载体更为高效、安全，极具临床应用潜力。
 

出自《基因治疗助力β-地中海贫血迈向一次性治愈》作者刘明耀。