病毒载体是最早应用于基因治疗研究的工具。病毒载体介导的基因导入方法有两种：体外转移和活体直接转移。病毒载体分为整合型和非整合型。整合型病毒载体通过体外转移用于体外基因治疗，而非整合型病毒载体通过活体直接转移用于体内基因治疗。目前，应用于基因治疗较常见的整合型病毒载体包括γ-逆转录病毒载体和慢病毒载体，而非整合型病毒载体为腺相关病毒载体。
 

20世纪末，γ-逆转录毒载体首先用于造血干细胞的基因导入。1990年，美国食品药品监督管理局监督了美国首例人体基因治疗试验，该试验利用γ-逆转录病毒载体转导HSCs治疗患有腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症的儿童，2例患儿接受治疗后临床表现良好，生长发育正常。2000年，法国内克尔医院研究人员利用γ逆转录毒感染HSCs治疗X-连锁重症联合免疫缺陷症患者。10例患者中有9例治疗成功，然而有4例患者经过31~68个月的治疗后发展成T细胞白血病，原因是外源基因在基因组中的随机插入激活了癌基因的表达。γ-逆转录病毒载体插入突变的安全性问题给基因治疗带来了巨大的挑战。
 

出自《基因工程技术在基因治疗中的应用进展》作者刘婷婷 张殿宝。