徐州医科大学团队构建了人肾细胞癌特异性抗原碳酐酶Ⅸ的第二代CAR-T，CAIX-CAR-T在体外对肾癌细胞具有特异性的杀伤作用，联合CAIX-CAR-T和舒尼替尼在转移性肾细胞癌模型中表现出显著的抗肿瘤效应。在癌症免疫治疗学会2019年会上，公布两款CAR-T细胞疗法：CCT301-38（AXL）和CCT301-59（ROR2），用于治疗Ⅳ期转移性肾细胞癌。7例转移性肾细胞癌患者进行CAR-T细胞治疗后，6例患者病情稳定。
 

经过半个世纪的发展，基因治疗作为前沿的医学技术，有望成为疾病治疗的新手段。但基因治疗仍面临着很多挑战。临床级病毒载体的制备是基因治疗产品临床转化的关键。然而，病毒载体生产工艺复杂、成本较高，造成基因治疗产品价格昂贵，超出了大部分家庭的支付能力，多款基因治疗产品已黯然退市。如何降低开发成本，简化生产工艺是基因治疗产品亟需解决的问题。CAR-T细胞治疗已经在血液肿瘤治疗中取得重大突破，在实体瘤的研究中也有显著进展，可是实体瘤相关肿瘤标志物的异质性限制了CAR-T的临床治疗效果。此外，CAR-T引起的细胞因子释放综合征也是需要攻克的难题。基因编辑是基因治疗最前沿的技术，但如何解决其脱靶效应，扩大基因编辑后的递送工具选择范围是科学家仍要努力研究的方向。
 

出自《基因工程技术在基因治疗中的应用进展》作者刘婷婷 张殿宝.