自1992年开展第一个基因治疗脑肿瘤的临床试验以来，通过对基因功能的深入探索及对基因把控能力的提高，基因疗法已经得到迅猛发展． 脑胶质瘤与其他癌症的不同之处在于，由于存在血脑屏障，因此脑肿瘤细胞一般局限于脑内而很少发生脑外转移，因此，它很适合采用基因的目的靶点治疗方法进行针对性治疗。
 

基因治疗是指把外源性功能基因导入目的靶细胞中，以此来纠正因基因异常、缺失引起的细胞功能异常或提供一个新的基因功能，从而达到治疗疾病的目的．基因是否能在靶细胞中安全、有效、精准转染是基因治疗的关键，因此，理想的基因载体应具备以下特点: ①不与血管内皮细胞发生作用; ②保证目的基因在到达靶细胞前不会发生任何降解; ③足够小，能够通过细胞膜; ④将目的基因安全送达细胞核，并被表达。目前基因治疗的常用载体有两种: 病毒载体与非病毒载体。病毒载体因具有高效的基因转染功能、持久的基因表达等特点得到广泛运用，但又因其具有天然的免疫原性及致癌性而存在安全隐患、靶细胞特异性差、制备费用高、基因容量小等问题，制约了其在基因治疗中的运用．非病毒载体虽然制造价格低廉，高效、基因容量大，加之其不具备天然的免疫原性、毒性小而较病毒载体安全等优点，但也因其基因转染功能低效、短暂的基因表达等特点而制约了其在基因治疗中的运用。
 

出自《脑胶质瘤的基因治疗研究进展》作者郑云贵,卢晓闻,许烈鹏。