阳离子脂质体脂质体介导的基因转移主要是通过细胞内吞进行的。在被细胞摄取之后，脂丛破坏了内小体膜的稳定性，导致磷脂的翻转重组。这些磷脂随后扩散到脂复合物中，并与阳离子脂质相互作用，导致DNA解离到细胞质中。传统的脂质递送系统，如Lipofectamine2000和FuGene，具有稳定的转染效率，已被商业化并广泛用于研究。Ono等使用阳离子脂质体作为载体，搭载含BMP-2基因的质粒，结合羟磷灰石处理家兔颅骨缺损，并评估其骨形成情况，证实了利用BMP-2基因结合阳离子脂质体作为载体进行骨形成基因治疗的有效性。
 

作为阳离子多聚物的一种，聚乙烯亚胺表面的高密度正电荷与带负电荷的DNA分子结合，可以通过静电相互作用将 DNA 浓缩成紧密的配合物，配合物表面的正电荷与细胞表面带负电荷的糖蛋白通过静电作用使其吸附到细胞表面上，在内吞作用下进入胞质。细胞内吞后，通过“质子海绵效应”促进基因的内小体逃逸，（PEI增加质子泵出，阴离子进入细胞内小体，使其膨胀并最终破裂，释放PEI-DNA复合物） 促使 DNA 复合物进入细胞核。PEI被用于评价其他非病毒基因载体转染效果的金标准，提高PEI的分子量可增加其转染效率，但是细胞毒性也随之上升，故常将低分子的PEI与胞内降解剂相交联制备成可降解的复合物以降低其细胞毒性。Curtin等以不同修饰的 PEI 为载体与含不同基因（ BMP-2，VEGF，PDGF）的质粒结合，以胶原或羟磷灰石为支架，修复大鼠颅骨缺损，均取得了积极的成骨效果。
 

出自《基因治疗用于骨组织工程的研究进展》作者张志翔，徐恋祎。