树突状大分子，聚赖氨酸，环糊精等，由于其独特的聚合大分子结构，可降解性，展现了成为非病毒基因载体的潜力。最由基因载体和支架材料构成，用于搭载目的基因并将其植入骨缺损处。常用的材料包括: 胶原，壳聚糖，丝素蛋白等。最常用的 GAM 由胶原支架结合载体构成，质粒DNA进入GAM后可直接被植入缺损部位，随后转染自体细胞并表达目的基因，促进骨修复效应。GAM 由于其免疫原性低，对核酸的保护作用，可固定于骨缺损处，并且可以随。着自身降解，释放载体-DNA 复合物，提高了对特定细胞的转染效率，已被广泛用于基因治疗诱导成骨的体内转染实验。
 

基因治疗是一种很有前途的实现骨组织再生的策略，它克服了蛋白质传递的局限性。如何减少基因治疗的副反应仍然是目前临床上关心的主要问题。相比体外法的昂贵与耗时，体内法由于其简单性和低成本具有更好的发展前景，但仍需增强载体的转染效率、提高靶向性并降低免疫反应的风险。此外，逐步成为一般疾病的常规治疗手段而不仅仅用于危重病人的尝试，使用不同基因载体可能会受到成本效益综合考虑的限制，由于非病毒载体的功能化衍生物种类繁多，开发出合理的载体并大量投入临床前试验仍存在一定难度，随着基因载体和新型支架材料的开发，基因激活介质的临床使用有待进一步优化。
 

基因治疗实现骨组织再生并不涉及改变遗传物质，替换非功能性基因，只需达到预期成骨目标即可，这使得基因增强的组织工程骨应用于临床成为可能。与基因的体外投递方式相比，基因体内投递更加安全，便捷，但对特定细胞的转染效率低，GAM的构建有效弥补了这一不足。
 

出自《基因治疗用于骨组织工程的研究进展》作者张志翔，徐恋祎。