事实上,DNAzyme在肿瘤及病原微生物的基因治疗还只活跃在科研阶段,距离临床应用尚有很长的距离,其中最突出的就是递送的问题, 即如何选择安全，高效，特异的导向性载体,将DNAzyme递送至目的基因.近年来,纳米医学的兴起为基因治疗带来新的契机. 利用纳米尺寸材料构建药物递送体系能有效地传递基因药物到达肿瘤组织. 纳米药物载体是提高药物生物利用度，增强药物稳定性及提高药物靶向治疗的有效手段.
 

Tan课题组将DNAzyme负载在MnO2纳米片上用于基因治疗,MnO2纳米片作为Ce6标记的DNAzyme的载体,不仅可以保护DNAzyme被体内酶消化, 而且可以高效地将DNAzyme递送到细胞质内.当Ce6-DNAzymeMnO2进入体内后,MnO2被体内的谷胱甘肽还原成Mn2+,得到的Mn2+可以进一步作DNAzyme辅助因子,使DNAzyme活化.活化后的DNAzyme能够有效切割目标mRNA,使基因沉默,从而用于治疗.表明将纳米材料与DNAzyme有效结合, 构建的先进递送系统不仅辅助了传统DNAzyme作为基因治疗药物的开发,还可用于基因的功能及基因突变效应等方面的基础研究.
 

出自《脱氧核酶在生物检测及基因治疗中的研究进展》作者范思思, 程进, 冀斌,。