hen等认为，MYOC突变蛋白通过Rho GTP酶及Rho激酶参与的信号通路来对小梁网细胞的形态和结构产生影响，从而增加房水经小梁网通道外流的阻力。胞外酶C3转移酶（C3）是Rho GTP酶的特异性抑制蛋白。Liu等利用腺病毒载体把来源于肉毒杆菌的C3基因转染至体外培养的人小梁网细胞中，发现C3基因表达可抑制Rho GTP酶及其控制的信号通路，改变靶细胞的细胞骨架及减少细胞间黏附，并能显著提高器官培养猴眼的房水外流。Tian等心引进一步发现，通过Rho激酶抑制剂Y-27632抑制Rho GTP酶的下游效应器Rho激酶可增加活体兔眼和猴眼的房水流出。因此，通过抑制MYOC突变蛋白的下游信号通路成员——Rho GTP酶和Rho激酶，来增加小梁网通道的房水排出进而降低眼压已成为青光眼基因治疗的策略之一。Barraza等Ⅲ1在家猫高眼压模型中，利用慢病毒载体使COX-2基因及PGs受体基因在猫眼睫状体上皮细胞和小梁网中共同稳定表达。该研究显示，COX-2表达上调后，其产物PGs通过作用于PGs受体完成下游信号通路，最终减少房水经小梁网通道外流的阻力，使家猫眼压显著及稳定地降低。
 

出自《青光眼基因治疗研究进展》作者彭晋妍，钟佳宁，王辉。