近年来，作为基因治疗的一种方法，在青光眼的基因治疗中也得到了越来越多的应用。siRNA是长度为20一25个核苷酸的双链RNA分子，可通过靶向降解信使RNA导致基因沉默来调节基因表达。Pintor掣在研究中局部滴用针对碳酸酐酶和肾上腺素受体基因的siRNA，结果表明房水生成均受到抑制，兔眼压降低。除此之外，房水生成相关的酶及离子通道也可以作为基因敲除和基因沉默的研究点以减少房水的生成，降低眼压。
 

Perkins等一1给新西兰白兔施行全层巩膜切除术后，在以角膜缘为基底的结膜瓣下侵染含人p21基因的重组腺病毒。体外实验表明，经rAd．p21处理的Tenon成纤维细胞DNA合成和细胞生长呈现剂量依赖性抑制。体内实验表明，rAd．p21能抑制滤过性手术后的伤口愈合和纤维增生，抑制效果与MMC相当；实验期间未观察到MMC相关的并发症发生，且功能性滤过泡持续存在。为进一步了解rAd．p21基因治疗的适应证，Wen等心副对兔眼结膜局部转染rAd．p21后，rAd．p2l的载体递送、在靶组织中的转基因表达、炎症反应，及其在非靶组织中的生物分布和免疫应答等情况进行研究。结果表明，结膜下注射rAd．p2l后，其生物分布基本局限于眼组织，所有非靶器官在注射第4天后检测均为阴性。在滤过性手术后，将rAd．p21转染至结膜下,术后早期引起急性炎症反应，但到第14天时与安慰剂对照组无明显差异。这些结果提示，rAd．p21基因疗法能在青光眼滤过性手术后起到安全有效的抗纤维增殖作用。此外，针对滤过术后伤口纤维化的问题，Yu等则报道,他们的团队开发了一种具有受体靶向性的脂质体-肽-siRNA纳米颗粒递送系统，该递送系统靶向人Tenon成纤维细胞中的MRTF—B基因。
 

研究人员仅通过单次靶向递送siRNA，便发现有超过70％的MRTF.B基因沉默，这有效阻止了成纤维细胞在细胞外基质中的活化，进而达到了阻止青光眼滤过手术后伤口纤维化的治疗效果。
 

出自《青光眼基因治疗研究进展》作者彭晋妍，钟佳宁，王辉。