基因治疗用于治疗丙肝的研究取得了很大进展2021-12-30 08:51:53
基因治疗技术用于治疗丙肝的研究已取得了很大进展，基因治疗的手段也在不断成熟完善，越来越多的治疗方案已进入临床试验阶段，打破了丙肝传统治疗技术方法的垄断，将丙肝的治疗向前推进了一大步; 与传统的治疗方法易产生耐药相比，通过siＲNA基因治疗可以同时靶向作用于病毒基因的多个位点，防止病毒突变引起的免疫逃逸作用，提高抗病毒效果; 并且针对病毒基因编辑的基因治疗方法，对宿主DNA不造成影响。因此，基因编辑技术的改进对于推进基因治疗以达到治疗HCV感染是十分重要的。但是，基因治疗技术广泛用于治疗HCV感染还存在一系列障碍，首先，与HCV相关的miＲNA的研究仍处于早期阶段，它们的功能仍有待阐明。其次，ＲNAi的特异性和安全性问题仍然阻碍了其发展及应用，它迫切需要有1个安全有效的传送载体来解决传送效率低的问题。基因治疗是1种新兴的治疗手段，其用于治疗丙肝的相关基础研究和临床试验在全球范围均取得了很大的发展，已有多种基因治疗方案进入临床试验阶段且取得了一些很好的实验结果。但是，基因治疗在安全性、给药途径、给药浓度等方面仍需进一步的研究，比如，由于现有模拟或干扰miＲNA研究多基于细胞株及动物实验，使用的miＲNA浓度并不是正常生理条件下的人体内的miＲNA浓度，因此它的具体相关性功能还有待验证。此外，若基因治疗与其他治疗方式联合使用，如抗病毒药物治疗、免疫治疗等，或可成为治疗丙肝的发展方向。因此，通过更加有效和特异的设计增加治疗效果，选择更加合适的载体，将有望进一步改善基因治疗对丙型肝炎治疗的效果。
出自《基因治疗在丙型肝炎病毒感染治疗中的研究进展》作者廖鑫忠 段晓琼 陈利民。
上一篇： 核酶与脱氧核酶的应用
下一篇： HCM遗传学基础和基因治疗
