间充质干细胞药物的非临床研究要求2026-02-06 08:44:36
首先需了解目标产品，通过准备目标产品质量概况清单，应用风险评估工具来定义目标产品的关键质量属性。对于间充质干细胞药物来说，关键质量属性一般包括鉴别、纯度、生物学效力、安全性等。其次，在充分了解目标产品的基础上，选择生产工艺。通过工艺流程图，充分识别各操作单元中的影响因素。根据它们对关键质量属性的影响进行关键性评估，直接影响关键质量属性的工艺参数和物料属性被确定为关键工艺参数和关键物料属性。通过实验设计来确定参数范围及可接受标准。最后，制定控制策略，包括工艺参数的控制、物料的控制、程序控制、检测控制等，以指导细胞的制备，确保稳定地生产安全、有效、符合预期质量标准的产品。药理药效研究是根据拟申报的适应症，利用合理的疾病动物模型进行药效评价，并通过体内、体外实验探索其可能作用机制。药代动力学研究则选用相关动物种属检测与间充质干细胞药效和毒性相关的药代动力学行为，如分布、迁移、定植、增殖、分化、存续性等，以阐明间充质干细胞在体内的命运和行为，为临床给药方案提供参考数据。
非临床安全性研究需要严格按良好实验室规范要求，开展安全药理学、一般毒理学、成瘤性及致瘤性、免疫毒性、遗传毒性、生殖毒性等评价，探索间充质干细胞可能的毒性作用及毒性靶器官，为可能的临床不良反应提供参考方向。自1995年LAZARUS等首次将MSCs作为活细胞药物在人体中进行临床测试, 目前全球已有十多个细胞治疗产品获得各国监管机构的批准上市,其中, 用于治疗退行性关节炎的脐血来源Cartistem是韩国药监局批准的全球首个同种异基因MSCs产品。
出自《间充质干/基质细胞药物的研究进展》作者龚伟，韩之波。
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