美国是开展MSCs临床试验较多的国家，但迄今仅批准了一款产品Ryoncil。Ryoncil是Mesoblast公司收购的一款同种异体骨髓MSCs产品，在一项多中心、随机、对照的III期临床试验中，共招募260名6月龄至70岁的激素耐受GvHD患者，经MSCs治疗后未能达到主要疗效终点。但对患者进行分层分析发现，儿童患者中总体缓解率较高。基于此，Mesoblast公司开展了另一项多中心、单臂、III期临床试验，招募了54名激素耐受的儿童GvHD患者，28天总体缓解率与历史基准值相比，MSCs治疗组获得显著改善。在此试验结果的基础上，经过两次材料补充和沟通，美国FDA最终在2024年12月批准了Ryoncil用于治疗儿童aGvHD。
 

欧盟批准的唯一MSCs产品Alofisel目前已撤回上市许可。Alofisel是同种异体脂肪干细胞悬液, 用于治疗非活动性/轻度活动性克罗恩病成年患者的复杂肛瘘。基于一项关键性III期临床试验ADMIRE-CD（24周缓解率: 细胞治疗组51.5％vs安慰剂组35.6％;52周缓解率:细胞治疗组56.3％vs安慰剂组38.6％）,于2016年在欧盟提交上市申请,历时2年,于2018年获批上市。
 

出自《间充质干/基质细胞药物的研究进展》作者龚伟，韩之波。