干细胞治疗肌萎缩侧索硬化的临床前与临床研究进展2026-03-23 08:39:36
与直接MSC移植相比，MSC-CM中没有细胞成分，能够降低输注毒性、免疫原性、致瘤性等潜在风险，同时在给药剂量和给药方式上更为灵活，为脑部疾病提供了一种很有前途的无细胞干预方法。Tang等发现，对SOD1 G93A转基因小鼠静脉注射hUC-MSC-CM能够有效延长其发病后生存期，降低小鼠脊髓中促炎性细胞因子TNF-α、IL-6、IL-1β的水平，抑制离子化钙结合适配分子1、胶质纤维酸性蛋白表达，减少炎症反应并抑制星形胶质细胞增生，为hUC-MSC-CM在ALS中的应用提供了实验依据。TDP-43蛋白的错误定位和聚集与ALS相关，为探究其干预策略，Lan等用hUC-MSC-CM处理TDP-43M337V突变细胞24h，发现hUC-MSC-CM能显著提升细胞活力并减少活性氧、丙二醛、4-羟基壬烯醛等氧化应激损伤标志物；其保护机制与激活Nrf-2/血红素加氧酶1信号通路、增强抗氧化作用密切相关。这表明hUC-MSC-CM可能成为干细胞干预ALS的一种潜在替代方案。
来自波兰的一项临床研究进一步验证了hUC-MSC疗法的有效性和安全性——接受hUC-MSC鞘内注射与利鲁唑联合治疗的患者，其总生存期相较于仅接受利鲁唑治疗的对照组患者几乎翻倍，且在6个月后的ALS功能评定量表评分中也表现出显著的改善效果。上述这些积极的结果均显示了MSC在干预ALS方面的潜力。然而，目前对hUC-MSC在体内的作用机制尚不完全清楚，未来的研究应进一步深入探索，并挖掘其与临床常用药物（如利鲁唑、依达拉奉）联合使用的效果，以期为ALS提供更有效的治疗方案。
出自《人脐带间充质干细胞干预神经退行性变性疾病的研究进展》作者徐红彩，许玉珉，刘诗雨。
