多数临床前研究在缺血性脑卒中急性期开展，但临床试验多在疾病后期进行。一项Ⅱ期临床试验结果显示，缺血性脑卒中发生后2周内静脉输注脂肪来源间充质干细胞具有安全性，但疗效与安慰剂组无显著差异；另一项临床试验证实，缺血性脑卒中发生90d内给予改良自体间充质干细胞移植安全，但未改善患者结局。间充质干细胞在缺血性脑卒中早期给药更利于发挥脑保护与受损功能恢复作用，这可能是临床前研究与临床试验结果存在差异的重要原因，未来需开展更多不同治疗阶段的临床试验，明确最佳移植时间。
 

移植的间充质干细胞主要通过旁分泌效应释放生物活性分子发挥治疗作用，相较于少量体内神经元转化，其治疗效应更多体现在血管生成促进、免疫调节、神经保护及神经回路重建等方面。间充质干细胞可分泌血管内皮生长因子、肝细胞生长因子等多种生长因子，增强微血管再生，改善局部脑血流灌注，为缺血区域提供充足的氧气与营养供应，减轻脑组织损伤。其中血管内皮生长因子可通过结合血管内皮细胞表面的VEGFR2受体，激活下游信号通路，直接促进内皮细胞增殖与血管新生，同时具有内在神经保护作用。
 

出自《间充质干细胞在缺血性脑卒中治疗中的研究进展》作者杨晓霞, 邓纹纹, 童珊珊 。