随后的Ⅰ～ Ⅱ期试验中共有51例参与者，其中有29例的视网膜下囊泡覆盖了黄斑区，多数患者表现出视网膜功能的改善，但也有患者出现视力下降; 且在UF团队的研究中治疗后视力增加的4例儿童有3例的视网膜下囊泡并未覆盖黄斑区。
 

在既往研究中视网膜敏感性改善部位几乎都是与囊泡的位置所对应的，但视力改善是否与注射位于中心凹或覆盖中心凹有关尚不明确。目前对于视网膜下注射是否能位于中心凹仍然有争议，在一些实验中显示了支持的数据，但对于本身视力较低的患者中心凹附近的注射在多个临床研究中出现了不良事件，并且即使在正常视网膜中，脱离的中心凹视网膜解剖复位后，中心凹视力也不能完全恢复。

对此有学者提出了一些改进方案: 如注射部位可位于有功能受限但具有活力的视网膜区域进行，或增加注射次数以便在既定剂量下达到最大化治疗面积。基因治疗的患者通常是年轻的，有晶状体的，没有玻璃体后脱离的，如何避免基因治疗中视网膜下注射导致的并发症，如晶状体损伤、白内障加速发展、术中玻璃体皮质切除不净导致的视网膜牵拉或其他玻璃体视网膜交界面的异常等。这些都是日后 LCA2基因治疗需要考虑的因素，此外还需考虑术中注入空气对结果的影响，视网膜下囊泡的精确轨迹，以及由退行性变长期影响的中心凹光感受器和RPE的脆弱程度。
 

出自《LCA2 型基因治疗临床试验研究进展》作者赵儒意,罗学廷,谭薇。