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CHOP团队测量方法的应用2022-01-06 08:54:16

Ⅰ期试验中,CHOP团队使用的测量方法包括: 视力、Goldmann视野、移动性测试、瞳孔光反射、眼球震颤和OCT。UCL团队使用的测量方法包括: 视力、对比敏感度、色觉、视锥闪烁灵敏度、视野(微视野、Goldmann视野、明适应及暗适应自动静态视野) 、移动性测试、OCT和视网膜电图。

UF团队使用的测量方法包括: 视力、OCT、全视野敏感性测试(FST)-蓝光。除此之外该团队还进行了标准暗适应及延长暗适应的光敏感度变化检测来评估治疗对视循环的影响。这些测量方法都反映了基因治疗的有效性,但对于系统的评价仍较欠缺,在随后的研究中各团队逐步对其评价方法进行了完善。UCL团队后续增加了光谱灵敏度检测。UF团队增加了视野(Goldmann 动态视野、暗适应静态视野)、移动性测试、瞳孔光反射、固视检测和FST-红光检测。并且还着重对视力、视敏度改善范围、OCT中外核层的厚度进行跟踪随访。相比全视网膜厚度、外核层厚度能更清楚地显示光感受器变性的程度。CHOP团队随后增加了FST-白光和视网膜电图检测。并且在后续I期试验中还同时进行了白光、蓝光以及红光的FST检测来显示视杆和视锥光感受器灵敏度,另外还进行了功能性MRI(fMRI)来反映视皮质的激活变化。在最后的Ⅲ期试验进一步增加了静态视野检测,并且还开发了一种新的移动性测试方法(MLMT)以量化参与者在不同照明环境中绕过障碍物的能力。
 
LCA2是一种视网膜退行性疾病,发病最初表示为功能性的受损随后出现结构性的破坏,并且不同的光感受器受损程度不同,不同的疾病阶段对不同的检测方法敏感性也不同。在目前检测方法中结构性检测主要是OCT,其他检测主要是功能性的检测。如何对不同患者的治疗效果进行规范、客观、准确、长期、高效以及有针对性的评价也应该纳入日后人们进行研究的范围内。
 
出自《LCA2 型基因治疗临床试验研究进展》作者赵儒意,罗学廷,谭薇。