现有肾脏局部导入或传递载体的方法包括:经输尿管肾盂注射、肾静脉注射、肾实质注射和肾动脉注射。目前还没有足够的证据证明何种途径能使肾脏长期有效表达外源基因。研究发现仅肾动脉传递相对具有较好的效果，能使肾小管和润细胞转导基因成功，但该技术具有操作难度。连续肾动脉泵入腺病毒，肾组织感染效果不理想，主要原因在于血液中存在免疫细胞，会限制病毒感染肾脏细胞。通过肾静脉注入载体，能够少量表达在肾小球和近端肾小管，肾盂给药主要是转导进入集合管，肾实质注射虽操作简单，但仅在注射点周围有所表达。而经过膀胱逆行注入腺病毒虽可以避免病毒载体进入血液循环，但效果不佳，而且可能导致肾小管损伤。
 

近期学者报道了一种类似于肾盂顺行造影的方法，即经过肾实质肾盂注射携带特定基因的AAV-9可以使肾小管表达。手术后三月检测发现报告基因在肾皮质和髓质仍有表达，而肾小球无表达。分析发现基因有效转导主要集中在表达AQP2的集合管，也可稀疏表达在近端肾小管。该手术的优点是: 所导致的出血和溶液外泄等并发症可接受，对输尿管无明显损伤，不会导致输尿管梗阻，与逆行转导外源基因效果相当。
 

出自《胱氨酸尿症的发病机制和基因治疗前景》作者王政昊，白云金，曹德宏。