“基因治疗”指的是将正常的外源性基因导入机体靶细胞内，进而弥补或纠正相应异常或缺陷基因的一种新型疗法。基因治疗骨关节疾病，主要是采用基因转染法在对应的靶细胞内导入特定的目的基因，这些目的基因能够促进靶细胞的成软骨向分化及软骨基质的合成，最终有助于疾病的治疗。１９９４年基因治疗首次应用于关节病的治疗，Ｈｕｎｇ等通过转入白介素１受体拮抗剂基因，发现其能起到抑制关节内病理过程的作用，打开了基因治疗骨关节病的序幕。ＣＨＪｏ等评估注射间充质干细胞治疗骨关节病的安全性，结果显示所有治疗组均无不良反应发生，并有着减轻疼痛、促进膝软骨再生的效果。在颞下颌关节病领域，Ｃｈｅｎ等在兔颞下颌骨关节病模型中进一步证实了基因治疗颞下颌骨关节病的可行性。
 

基因转染有体内转染和体外转染两种形式。体内转染指的是将目的基因直接导入机体，在体内转染靶细胞从而获得目的基因的表达。这种 方 式操作简便、成本低，但需要携带目的基因的载体直接进入机体，安全性低。另外，体外转染指的是将目的基因导入在体外环境下培养的靶细胞，再采用局部手术或注射的形式，将靶细胞回植入机体并产生相应目的基因的表达效果。Ｓｔｅｉｎｅｒｔ等表示，经体外转染的基因可表达高水平的产物。虽然体外转染操作较复杂，但能够挑选活性较高的转基因细胞，进行细胞的安全性检测，保证细胞的安全移植，是目前多采用的方式。
 

出自《基因治疗骨关节病的研究进展》作者崔诗曼 张清彬。