至2010年，无义突变通读治疗正式进入临床试验，Malik等阳3采用三种治疗方案观察经静脉注射庆大霉素对Duchenne型肌营养不良症患儿（包括26例无义突变和8例移码突变）的疗效，观察时间6个月，其中，方案一：7．50mg／（kg·d）持续治疗2周（10例无义突变和8例移码突变）；方案二：7．50mg／kg（1次／周）连续治疗6个月（12例无义突变）；方案三：予7．50mg／kg（2次／周）持续治疗6个月（4例无义突变），其结果显示，26例无义突变患儿中24例血清肌酸激酶（CK）水平不同程度降低，接受方案二和方案三治疗的16例无义突变患儿肌肉dystrophin蛋白表达水平显著升高，最高可达13％～15％，但三种治疗方案均未达到改善肌力的预期目的。
 

氨基糖苷类抗生素具有耳毒性和肾毒性，尤其是高剂量时，这些不良反应和对抗生素应用的管制可能限制了此类药物的临床应用。目前，日本正在开展硫酸阿贝卡星（NPC．14）的Ⅱ期临床试验（试验编号：NCT01918384），期待能够获得预期疗效和安全性。
 

出自《Duchenne型肌营养不良症基因治疗进展与思考》作者张成,林金福,廖子钰。