鉴于Drisapersen相关临床试验未能达到预期疗效且安全性堪忧，美国食品与药品管理局拒绝批准其上市。Eteplirsen的治疗剂量为30或50 mg／kg静脉注射，2011年的一项随机双盲安慰剂对照临床试验已证实其安全性良好，但临床疗效不甚明显。该试验以12例Duchenne型肌营养不良症患儿为受试对象，经Eteplirsen连续治疗48周后，患儿dystrophin蛋白阳性肌纤维比例增至30％～50％，但至188周后，Westernblotting法显示与基线（0．08％）相比，患儿dystrophin蛋白平均水平仅增至0．94％；经过为期3年随访，Eteplirsen组患儿6MWT试验步行距离的减少较自然病程缓慢，且未发现药物相关不良反应心。尽管，dystrophin蛋白小幅度升高的临床获益意见不尽一致，美国食品与药品管理局仍于2016年有条件地批准Eteplirsen用于治疗Duchenne型肌营养不良症，但强制要求美国Sarepta Therapeutics公司在药物上市后须进行验证性研究以证实其疗效，并于2021年前报告研究结果。Eteplirsen的Ⅲ期临床试验（试验编号：NCT02255552）于2014年开始，目前尚未公布结果。
 

出自《Duchenne型肌营养不良症基因治疗进展与思考》作者张成,林金福,廖子钰。