外显子跳跃药物的临床试验2022-01-10 09:04:01
2007和2010年进行的细胞和动物实验结果显示，肽缀合的吗啉代寡聚物（PPMO）较PMO具有更强的稳定性和细胞内转导效率[有望进一步提高治疗效果，目前用于外显子51跳跃治疗的PPMO正在进行I期临床试验（试验编号：NCT03675126）。针对其他靶点的外显子跳跃药物的临床试验也在进行中，其中，外显子53跳跃治疗适用于外显子45～52、48～52、49～52、50～52和52缺失。2018年的一项开放性剂量递增I期临床试验验证了NS．065／NCNP一01（日本新药株式会社）的安全性及其诱导mRNA外显子53跳跃的能力；同年开展的病理学研究表明，Golodirsen（美国Sarepta Therapeutics公司）可以诱导外显子53跳跃并显著上调dystrophin蛋白表达水平，目前正在进行Ⅲ期临床试验（试验编号：NCT0250038l，NCT03532542）。此外，外显子45跳跃治疗药物Casimersen（试验编号 ： NCT02500381，NCT03532542）、DS一5141b（试验编号：NCT02667483），以及外显子51跳跃治疗的立体纯硫代磷酸反义寡核苷酸WVE一210201（试验编号：NCT03508947）亦处于临床试验阶段。
出自《Duchenne型肌营养不良症基因治疗进展与思考》作者张成,林金福,廖子钰。
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