腺相关病毒因为自然缺陷、无包被和无致病原性、安全性好、宿主范围广（感染分裂与非分裂的细胞）、免疫源性低，在体内表达外源基因时间长等特点，被视为最有前途的基因转移载体之一，在遗传病的基因治疗方面应用显示出优势，在世界范围内的基因治疗和疫苗研究中得到广泛应用。对部分疾病的研究，如帕金森氏病已经进入临床实验。有研究发现腺相关病毒亦可高效地将外源基因传递到肌肉和心脏来治疗相关疾病。AAV属于微小病毒科家族的小DNA病毒，同腺病毒一样，重组子的产生需要载体质粒和包装质粒共转染，过程与逆转录病毒的构建类似，通常目的基因插入载体质粒的ITＲ元件之间，产生的重组载体质粒与一个表达AAV的基因组结构的包装质粒一起共转染到包装细胞中。重组AAV（rAAV）能感染培养细胞以及多种组织比如肺、上皮、造血及神经系统。但载体的重组可能导致载体被野生病毒污染，需要热处理和严格的纯化方法灭活来去除病毒颗粒污染，目前已能够构建新的辅助质粒，三质粒共转染来替代Ad感染。
 

出自《病毒载体系统介导的肿瘤基因治疗》作者呼佩霓,朱志, 王艺桥。