基因治疗在医学领域的应用广泛2022-01-11 09:06:50
基因治疗是一种利用生物技术将体外基因导入患者体内，使之表达，从而达到治疗疾病的技术。体外基因导入体内过程主要有三个障碍：细胞内吞、逃离溶酶体、基因进攻细胞核。近年来，由于生物技术的发展，越来越多的致病基因被精确鉴定，基因治疗在医学领域的应用越来越广，例如：通过置换细胞内的病变基因来治疗遗传性疾病，如血友病、肌营养不良症、囊性纤维病变等；通过传递功能性基因来增强体内天然存在的蛋白质，改变现有基因的表达等，如心血管疾病、神经性疾病、感染性疾病、癌症等。此外，有研究表明，传递病毒基因进入人体后机体会产生免疫响应，这一研究结果诱发了ＤＮＡ疫苗概念的提出。由于其极大的潜力，基因治疗在过去的二十几年被大量研究，但是一直存在局限性。在基因治疗过程中，裸ＤＮＡ分子在血液循环过程中容易被血清中的核酸酶快速降解，同时由于ＤＮＡ分子带负电荷，与细胞膜的负电荷排斥，不易粘附到细胞膜上，ＤＮＡ的基因表达水平很低，因此有效和可控的基因传递方法成为人类基因治疗发展的一个关键因素。为了提高基因治疗的效率，常用的方法是用基因载体携带ＤＮＡ进入靶细胞。常见的基因载体有两种：病毒载体和非病毒载体。病毒基因载体虽然有较高的基因转染效率，但同时具有很高的免疫原性和潜在的致癌性，而且容量低，制备工艺复杂，大大限制了其实际应用。相对而言，非病毒基因载体毒副作用更小、结构更容易调控、更易于制备，因此，近年来非病毒基因载体成为研究的热点。基因载体一般可分为阳离子脂质体、阳离子聚合物、树枝状阳离子、纳米球、纳米囊等。
出自《聚赖氨酸在基因治疗技术中的研究进展》作者李从欣，王雪，张晴。
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