目前全世界许多大型药厂和研究人员都致力于开发新的抗癌治疗药物，许多抗CSC新药已经完成了不同的测试阶段，至少已经有数十种成功地进入了不同的临床试验阶段，而还有上百种处在临床前或实验室研发之中。到目前为止，至少有4种可靶向CSC的新药已被批准上市，包括2016年被批准用于治疗胃交界癌和胰腺癌的STAT3抑制剂，用于治疗晚期基底细胞癌的Hedgehog信号通路抑制剂维莫德吉，用于治疗复发性AML白血病的IDH1抑制剂艾伏尼布，用于治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的BCL2抑制剂维奈克拉。但这几种新药最早并不是特定针对CSC进行开发的，只是在临床试验或临床研究中才发现其对CSC有较好的疗效，从而“无心插柳柳成荫”。
 

鉴于未来靶向CSC新药巨大的临床应用潜力，制药公司曾大力研发地靶向CSC的热门药物，并将注意力几乎全部集中到CSC信号通路抑制剂方面。Bayer公司研发阻断Wnt通路的万替妥单抗、Celgene公司研发阻断Notch通路登赛珠单抗、GSK公司研发阻断Notch通路的他瑞妥单抗和Squibb公司研发阻断Notch通路的BMS-906024，这些公司纷纷斥资推进临床研究。然而在随后Ⅱ、Ⅲ期临床试验中，这些简单靶向正常干细胞和CSC共有的关键信号通路（Notch、Wnt通路等）的新药却一一表现出致命的缺陷，导致取消了进一步的研发。其实早在10多年前，美国国立癌症研究所已经对干细胞中的活跃信号通路，例如Wnt、Notch通路进行过小规模临床药物试验，以检验其安全性，结果发现这类药物会损伤正常干细胞，从而很容易引起严重的不良反应。
 

出自《靶向肿瘤干细胞治疗肿瘤》作者杨婷，冉宇靓。