目前大量报道证实异基因造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血取得较好的疗效，同胞全相合造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血疗效显著，年轻患者优先考虑同胞全相合造血干细胞移植。总存活率达70％-90％。2016年英国血液学标准委员会（BCSH）发布的指南推荐同胞全相合造血干细胞移植作为年轻重型再生障碍性贫血患者的一线治疗选择。但在中国仅约30％患者有机会行同胞全相合移植，更多的患者需考虑替代供者，亲缘单倍体造血干细胞供者几乎人人易得，已经成为重要的造血干细胞移植供者来源。对于没有合适同胞及非血缘供者的年轻患者，中华医学会血液学分会最新的重型再生障碍性贫血治疗推荐单倍体相合造血干细胞移植可以考虑作为一线治疗方案。
 

近年来国内外很多移植中心尝试单倍体相合造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血，并取得了满意的疗效。研究显示缺乏同胞全相合供者的患者行免疫抑制治疗无效或者复发的重型再生障碍性贫血患者，可以采用单倍体造血干细胞移植作为挽救性治疗。国内有学者研究表明单倍体造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血取得了与同胞全相合造血干细胞移植，无关相合造血干细胞移植相似的疗效。肖方等研究显示单倍体相合造血干细胞移植一线治疗比挽救性治疗的5年无失败生存率高，疗效好。XU等进行了一项158例初诊再生障碍性贫血患者分别接受同胞全相合造血干细胞移植及半相合造血干细胞移植的研究，结果显示虽然移植后移植物抗宿主病发生率半相合组高于同胞全相合组，但两组移植成功率及3年总生存率及无失败生存率无差异，证实对于初诊重型再生障碍性贫血患者，半相合造血干细胞移植是一种有效且安全的治疗手段。
 

出自《异基因造血干细胞移植治疗24例重型再生障碍性贫血》作者付春梅，张璞，王洋。