Ⅱ期以上RCT是检验细胞治疗是否有效的金标准，也是所有细胞治疗临床转化的必经之路。鉴于目前大部分细胞种类RCT失败、结果远低于预期的现状；为避免资源浪费和重复试验，不应继续做 RCT 失败的细胞种类和相关适应症的临床试验；应重点研究RCT证实有效或具有潜在治疗价值的细胞研究，具体如下：（1）推进RCT有效细胞的临床转化；（2）深化RCT有效细胞的应用探索，包括剂量和疗程、植入途径、新病种及时间窗、联合或组合治疗试验等，提高其神经修复治疗的有效程度：（3）嗅神经元可能是至今仍被忽略的宝藏，应尽快开展其治疗痴呆及其他神经退变疾病的RCT，挖掘其潜在神经修复应用价值；（4）对RCT显示有一定神经修复治疗价值的细胞，应设计和进行更精准的RCT，挖掘其潜在临床实用价值：（5）加快制定临床级细胞制备和质控的国际行业或国家级标准，推动实行全国或全球统一的细胞制备和质控标准。
 

大多数小样本、回顾性或非随机双盲临床细胞治疗（包括干细胞衍生细胞）虽然有神经修复疗效，但截至目前为止，这些效果大都未能被前瞻、多中心、双盲或观察者盲、安慰剂和RCT研究证实；只有少数（如嗅鞘细胞等）被RCT证实治疗有效。鉴于此，进一步工作重点是提高RCT 证实有效细胞的修复程度和推进临床转化，深入精准开展更多有潜在应用价值细胞的RCT。