免疫系统正常动物对植入的人类细胞可能产生免疫排斥反应，因此免疫缺陷动物是开展CTPs成瘤性和致瘤性研究的较好模型。目前常用的免疫缺陷动物模型包括裸鼠、NOG小鼠、NSG小鼠等重度联合免疫缺陷型小鼠。在选择最合适、最敏感的模型进行成瘤性和致瘤性研究时，除了考虑CTPs的生物学特性、体外操作条件、细胞分化持久性、给药途径以及预期临床用途，最重要的是保证植入细胞在该种属体内有足够的存活时间，以观察肿瘤形成的可能性。在临床前研究中，通常使用裸鼠进行成瘤性研究，使用SCID小鼠开展更长时间的致瘤性研究。
 

生物制品生产用细胞的成瘤性和致瘤性评价方法依据《中华人民共和国药典》中生物制品生产检定用动物细胞基质制备及质量控制，细胞产品成瘤性研究的一般方法是将细胞接种于皮下或肌内注射，至少观察16周注射部位是否形成结节，如有结节形成则每周进行双向测量，以判定结节为进行性、稳定或消退。通常设定Hela细胞为阳性对照，至少9只阳性对照组动物有进行性肿瘤生长时实验视为有效。对结节开始消退的动物进行处死，不能形成进行性结节的细胞视为无成瘤性。对注射部位及其他组织器官（心脏、肺脏、肝脏、脾脏、肾脏、脑及局部淋巴结） 进行肉眼和组织病理学检查，以判断接种细胞是否形成肿瘤或转移瘤。
 

出自《细胞治疗产品的成瘤性和致瘤性风险评价》作者屈哲,林志,霍桂桃。