在一项早期的前瞻性随机研究中,共计纳入343例应用柔红霉素和阿糖胞苷诱导化疗后CR的AML患者, 其中144例患者匹配有HLA同胞全相合供体, 因而分配至异基因骨髓移植组; 其他患者随机分配至ASCT组（95例）或大剂量阿糖胞苷和柔红霉素的强化化疗组（104例）。结果显示, ASCT组复发率低于化疗组, 而治疗相关死亡率低于allo-HSCT组。随后,另一项前瞻性的3期临床试验评估了258例接受ASCT与259例CR1接受强化化疗患者的预后。结果进一步证实,ASCT相较于化疗显著减低了复发风险并改善无白血病生存率。后来,随着技术进步和对AML认识深入, AML依据诊断时的细胞和分子遗传学异常预后等级被划分为低危、中危和高危三组。YEGIN等报道了101例无HLA匹配同胞供者的具有良好和中等预后风险的CR1期AML患者,随机接受ASCT或以阿糖胞苷为主的强化化疗治疗。结果显示, 与化疗组患者相比,ASCT组患者移植后LFS率、OS率均明显高于化疗组,尽管后者无统计学意义（79.2％比38.8％, P=0.054）, 中位随访915（30~4 470）天, 提示ASCT治疗CR1期低、中危AML（非APL）患者时疗效优于强化化疗。

 

出自《自体造血干细胞移植治疗急性白血病: 历史传承、体系建设与优化》作者曹佳欣,庞爱明,姜尔烈。