CAR-NK细胞疗法无普遍适用的风险获益评估标准2022-05-06 08:47:51
对于CAR-NK细胞疗法临床研究的风险/获益评估,目前还没有普遍适用的标准。就抗肿瘤的效果而言,其应用于人体Ⅰ期临床试验的获益尚不明确。Shimasaki等发现经CAR-NK细胞疗法治疗后,异种移植白血病的生长速度明显减慢。近期,来自德克萨斯 大学M.D.安德森癌症中心等机构的研究人员在《新英格兰医学杂志》上公布了美国首个CAR-NK细胞临床试验的结果。研究显示,用脐带血来源的CAR-NK细胞疗法治疗既往接受过大量治疗的复发或难治性非霍奇金淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病患者后,大多数患者产生了治疗效果,且未出现主要的毒性作用。在参与该研究的11位患者中,有8位对治疗有反应,其中7位完全缓解,这意味着他们在中位随访13.8个月时无疾病进展。输注后1个月内CD19对CAR-NK细胞疗法的反应明显,并且在输注后1年内确认了这项治疗的持久性。但是该研究中11名患者均使用新鲜回输的 NK 细胞,若想真正成为一种“现货型”的产品,研究者还需确认冻存后的细胞是否可以达到相同的疗效。CAR-NK细胞疗法目前不仅对血液肿瘤有效,还对实体肿瘤的治疗显示出巨大的前景。
尽管在大多数的抽象意义上,客观疗效可能不等同于“获益”,但能被外部标准所接受,是一项衡量变化的客观指标。此外,参与Ⅰ期临床试验的患者除了肿瘤的明显缩小,可能还有其他的获益,尽管这些获益很难被记录。一些研究者观察到参与Ⅰ期肿瘤临床试验的患者生存质量在参与试验的过程中得到改善,但这些研究的设计者并不清楚生活质量的改善是否与药物本身有关,或者与Ⅰ期临床试验过程中与医务人员的频繁接触(因此而获得更多的控制症状的机会)有关,或者与入组患者抱有希望从试验中获益的心理状态有关。
出自《CAR-NK细胞疗法临床转化的伦理学挑战及应对措施》作者张李婷,高春侠,陈鸣。