CHEN等研究中纳入140例患儿，移植后出现混合嵌合38例，混合嵌合中共11例出现急性移植物抗宿主病 （Ⅱ - Ⅳ级8例），其中接受供者淋巴细胞输注后出现急性移植物抗宿主病累积发生率为35.8％，仅停用免疫抑制剂后出现急性移植物抗宿主病累积发生率为28.6％，细胞因子治疗后出现急性移植物抗宿主病累积发生率14.3％。
 

优化移植方案是目前大家努力的重要方向。目前国际最常见的预处理方案仍为白消安与环磷酰胺的联合使用，并且根据患者临床特征调整环磷酰胺的浓度。虽然近期有文献证明，基于白消安和环磷酰胺的 WZ-14-TM方案能达到100％的总体生存率和无病生存率，但考虑到研究病例数较少，且各种并发症较多，有待大样本多中心研究进一步证实 。FENG等研究中，10例使用2份脐血行造血干细胞移植的重型地中海贫血患儿（包含噻替哌的预处理方案） 对比38例同胞全相合移植，8年总生存率、无病生存率及急性移植物抗宿主病均无显著差异，但慢性移植物抗宿主病有显著差异 。约旦一项单中心研究中提示，31例PesaroⅡ级患儿使用白消安 （总量16mg/kg，口服） 和环磷酰胺（总量160-200mg/kg），3例PesaroⅢ级患儿使用降低预处理方案（口服白消安，总量14mg/kg，环磷酰胺，总量120mg/kg），5年总体生存率及无地中海贫血生存率为（97.1±0.03）％和（88.2±0.05）％，仅1例因Ⅳ级肠道急性移植物抗宿主病在移植后+65d死亡，6例出现Ⅱ-Ⅲ级皮肤急性移植物抗宿主病，没有1例出现慢性移植物抗宿主病，3例患者出现继发性移植失败，但该研究中94％供者来源于全相合同胞供体骨髓 。
 

出自《外周血干细胞移植治疗重型地中海贫血的相关并发症及死亡原因分析》作者黄楚雯，江华，李敏清。