目前较新的治疗药物为TPO受体激动剂的应用，通过模拟TPO的主要结构、功能，与造血干细胞、巨核细胞以及巨核细胞祖细胞上的TPO受体（c-Mpl）结合，通过激活 JAK2/ STAT3 通路、Ras/Raf /MAPK 通路以及PI3K/Akt通路促进巨核细胞集落生成细胞和巨核前体细胞生长、发育，以及巨核细胞的多倍体化，最终促进巨核细胞的成熟，增加血小板的产生。艾曲泊帕是一种小分子TPO受体激动剂，已被批准用于 ITP和再生障碍性贫血。与现有研究一致，本研究表明，在移植后血小板减少患者中使用艾曲泊帕，治疗有效率大于50％，且无相关不良报道，分析无效患者临床资料发现患者合并严重出血性疾病或病毒复发感染，提示艾曲泊帕可作为移植后血小板减少患者的有效治疗方法，预防出血性疾病及病毒感染是药物治疗有效的可能预后因素。
 

综上所述，移植前疾病未完全缓解、移植前合并感染、首次确诊到移植时间＞6月、ABO血型不相合、输注单个核细胞数≤10×108/kg、发生 GVHD、EB病毒感染、MCV感染、是否使用抗病毒药物是allo-HSCT后血小板减少的独立危险因素，但血小板减少相关机制仍待研究。血小板生成素受体激动剂正在被用于治疗allo-HSCT后血小板减少患者，且临床疗效较好，可进一步制定规范化指南指导造血干细胞移植后血小板减少患者的治疗。本研究患者样本量较少，随访时间有限，存在一定的局限性，还需要多中心、大样本的前瞻性研究及更长的随访时间来评估allo-HSCT后血小板减少的独立危险因素以及艾曲泊帕在血小板减少患者中的治疗疗效。
 

出自《异基因造血干细胞移植后血小板减少的危险因素及艾曲泊帕治疗疗效分析》作者罗明青，孙水云，李燕。