干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血的现状2021-09-14 09:55:01
获得性再生障碍性贫血是一种免疫介导的骨髓衰竭性疾病,主要表现为骨髓有核细胞增生低下、一系或多系血细胞减少及其所致的贫血、出血和感染。再生障碍性贫血诊断与治疗中国专家共识(2017年版)已明确指出:对年龄≤35岁且有HLA相合同胞供者的重型再生障碍性贫血患者,如无活动性感染和出血,首选HLA相合同胞供者造血干细胞移植;对年龄>35岁或年龄虽≤35岁但无HLA相合同胞供者的患者首选抗胸腺细胞球蛋白/抗淋巴细胞球蛋白和环孢素A的免疫抑制治疗;HLA相合无关供者造血干细胞移植仅用于抗胸腺细胞球蛋白/抗淋巴细胞球蛋白和环孢素A治疗无效的年轻重型再生障碍性贫血患者。随着移植方案的不断优化以及移植物抗宿主病治疗药物的出现,重型再生障碍性贫血患者的HLA全相合无关供者造血干细胞移植越来越普遍,其从2007年的117例增加到2016年的270例(增长131%),同一时期HLA全相合同胞供者造血干细胞移植从259例增加到313例(增长21%),变化最为明显者是单倍体相合造血干细胞移植数量大幅增加,从每年6例增加至每年58例(增加866%)。HLA全相合无关供者造血干细胞移植疗效得到了改善,特别是在儿童和老年人群。欧洲接受HLA全相合无关供者造血干细胞移植>40岁的患者数量从2001至2009年的94例(每年10例)增加到2010至2015年的227例(每年37例)。
在总结既往国内外重型再生障碍性贫血移植研究的基础上,从HLA全相合无关供者造血干细胞移植、非血缘脐血移植和单倍体相合造血干细胞移植3个方面进行综述,阐述异基因造血干细胞移植的研究进展,并对HLA全相合无关供者造血干细胞移植的治疗时间、治疗对象、HLA匹配、预处理方案和干细胞源选择进行了重点论述,有助于理解各种异基因移植方式在重型再生障碍性贫血中的地位、如何选择供者以及选择当前最有效的移植治疗手段。
出自《干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血:研究应用与进展》作者丁宇斌,唐玉凤,唐旭东。
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