对年龄＞40岁或年龄虽≤40岁但无HLA全相合同胞供者的患者，首选抗胸腺细胞球蛋白/抗淋巴细胞球蛋白和环孢素A的免疫抑制治疗方案作为第一阶段的治疗，并同时开始寻找无血缘供者；对于第1次抗胸腺细胞球蛋白/抗淋巴细胞球蛋白治疗无效或复发患者2次治疗可选择HLA全相合无关供者造血干细胞移植或第2次抗胸腺细胞球蛋白/抗淋巴细胞球蛋白治疗。第1次免疫抑制治疗无效的重型再生障碍性贫血患者，进行 2 次免疫抑制治疗的反应率仅有30％-60％，因此对于没有HLA全相合的同胞供者并且接受一线免疫抑制治疗失败的重型再生障碍性贫血患者，如果能够找到HLA全相合的无血缘供者，应当首先考虑HLA全相合无血缘供者造血干细胞移植治疗。
 

尽管由于移植物抗宿主病等并发症的发生，HLA全相合无关供者造血干细胞移植的总生存率接近70％，随着HLA配型技术和预处理方案的完善，HLA全相合无关供者造血干细胞移植疗效有显著提高，欧洲骨髓移植协作组关于HLA全相合无关供者造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血的既往研究结果显示5年生存率从1989至1998年的32％上升至1999至2004年的57％。
 

出自《干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血：研究应用与进展》作者丁宇斌，唐玉凤，唐旭东。