临床前给药途径应与临床给药途径尽量一致，可评价移植部位微环境对细胞治疗产品的影响。动物实验之前可在体外进行共培养预试验，以评估宿主组织对肿瘤形成的影响。组织切片还可用免疫组化或qRT-PCR方法（如LIN28）进行确认，其中qRT-PCR方法灵敏度极高。有学者认为采用人源化的转基因小鼠可能对提高预测能力有帮助，人类肿瘤发生的微环境至少包括血小板衍生生长因子、肿瘤坏死因子-α、白细胞介素-12和成纤维细胞生长因子-2等，它们都具有人类特异性，并与人类受体特异性结合。此外，hCTPs应以实际患者接受的相同剂量或最大可行剂量施用，如难以将相同数目的细胞种植到小动物模型的情况下，可以将细胞数目缩小到最大可行剂量。或者，当CTPs直接注入一个特定区域（例如，特定的大脑区域、脊髓、心脏或眼睛等部位），可根据移植细胞与移植部位的体积比值计算实际需要的细胞数量。此外，人源化细胞产品可通过人特异性抗体来识别移植部位的细胞存活和位置，Ki-67可反映肿瘤形成细胞的增生潜力。动物实验每组动物至少6只。如果目标人群是单一性别，临床前可采用相同的单一性别开展试验。
 

出自《细胞治疗产品非临床致瘤性和成瘤性评价概况》作者庞丽丽，石富江，田永章。